《孤兒藥法案》為無人願意研發的藥物買單。

每種罕見疾病影響的人數都很少，因此在1983年之前，幾乎沒有人為它們研發藥物：每年大約只有兩種藥物獲准上市。問題不在科學，而在經濟：可觸及的市場太小，無法回收研發成本。

1983年1月簽署的《孤兒藥法案》從經濟層面著手。它對符合條件的研究與開發提供25%的稅額抵減、豁免FDA使用者費用，並對指定疾病（美國患者少於20萬人）的首個獲准治療給予七年市場專屬權。

專屬權是最有力的槓桿：它讓企業能在極小的市場中像獨占者一樣行事，使即使銷售額不大的藥物也值得投入資金。指定資格也成為未來獨家准入的訊號，因此資本流向過去被忽視的藥物類別。

用專屬權而非補貼來買下孤兒藥市場

小型患者群體從來無法支撐正常的藥物研發經濟效益

七年專屬權創造暫時的獨占，讓公司得以據此定價

稅額抵減與費用豁免降低了高風險早期工作的成本

指定機制讓企業能分階段降低風險，然後擴大規模

若要創造一個原本不存在的市場，應給予勝出者暫時的獨占權，而非一次性補助——專屬權會隨成功而擴大，且對國家沒有前期成本。

從1983年到2022年，FDA在1,079種罕見疾病上授予6,340項孤兒藥指定資格，並針對392種疾病核准882項首次上市，對照之下，基準僅為每年兩項。孤兒藥核准數從2000年的14項增至2017年的77項，而2022年罕見疾病藥物占所有新藥核准的近一半。