《孤儿药法案》为无人愿意研发的药物买单。

罕见病每种影响人数很少，所以1983年之前几乎没人开发这类药物：每年大约只有两种获批。问题不在科学，而在经济，因为目标市场太小，无法收回研发成本。

1983年1月签署的《孤儿药法案》针对经济问题下手。它增加了对合格研发的25%税收抵免，免除FDA用户费用，并对美国患者少于20万的指定疾病的首个获批治疗给予七年市场独占权。

独占权是最有力的杠杆：它让企业在小市场里像垄断者一样行动，即使是适度的销量也值得投资。指定本身也成为未来独占权的信号，资本因此流向曾被忽视的药物类别。

用市场独占权，而非补贴，来创造孤儿药市场。

患者群体太小，常规药物研发经济性无法成立

七年独占权创造了临时垄断，企业可以据此定价

税收抵免和费用减免降低了高风险早期工作的成本

指定机制让企业分阶段降低风险，再扩大规模

要创造一个本不会存在的市场，应给予胜者临时独占权，而非一次性拨款——独占权随成功扩大，且政府前期零成本。

从1983年到2022年，FDA授予了6,340项孤儿药指定，覆盖1,079种罕见病，并针对392种疾病批准了882项首个新药，而基线是每年两种。孤儿药批准数从2000年的14种上升到2017年的77种，2022年罕见病药物占所有新药批准的近一半。