《孤儿药法案》为无人愿意研发的药物买单。

罕见病每种影响人数很少，所以1983年之前几乎没人开发这类药物：每年大约只有两种获批。问题不在科学，而在经济，因为目标市场太小，无法收回研发成本。

1983年1月签署的《孤儿药法案》针对经济问题下手。它增加了对合格研发的25%税收抵免，免除FDA用户费用，并对美国患者少于20万的指定疾病的首个获批治疗给予七年市场独占权。

独占权是最有力的杠杆：它让企业在小市场里像垄断者一样行动，即使是适度的销量也值得投资。指定本身也成为未来独占权的信号，资本因此流向曾被忽视的药物类别。