L'Orphan Drug Act a financé des médicaments que personne d'autre n'aurait développés.

Chaque maladie rare ne touche que peu de personnes ; aussi, avant 1983, presque personne ne développait de médicaments pour ces maladies : environ deux étaient approuvés par an. Le problème n'était pas scientifique mais économique, le marché adressable étant trop petit pour amortir les coûts de R&D.

L'Orphan Drug Act, signé en janvier 1983, s'attaqua à l'économie du problème. Il ajouta un crédit d'impôt de 25 % sur la R&D éligible, exonéra les redevances d'utilisation de la FDA et accorda sept ans d'exclusivité commerciale au premier traitement approuvé pour une maladie désignée touchant moins de 200 000 patients aux États-Unis.

L'exclusivité fut le levier le plus puissant : elle permettait à une entreprise d'agir comme un monopoleur sur un marché minuscule, rendant même des ventes modestes dignes d'être financées. La désignation devint aussi un signal d'accès exclusif futur, si bien que les capitaux affluèrent vers des classes de médicaments jusque-là ignorées.

Acheter un marché orphelin par l'exclusivité, non par des subventions

De petits bassins de patients ne justifiaient jamais l'économie normale de la R&D pharmaceutique

Une exclusivité de sept ans crée un monopole temporaire sur lequel une entreprise peut fixer ses prix

Un crédit d'impôt et des redevances exonérées réduisent le coût des travaux préliminaires risqués

Le mécanisme de désignation permet aux entreprises de réduire les risques, puis de monter en puissance, par étapes

Pour créer un marché qui n'existerait pas autrement, accordez au gagnant un monopole temporaire plutôt qu'une subvention ponctuelle — l'exclusivité évolue avec le succès et ne coûte rien à l'État au départ.

De 1983 à 2022, la FDA a accordé 6 340 désignations orphelines couvrant 1 079 maladies rares et 882 premières approbations pour 392 maladies, contre la référence de deux par an. Les approbations orphelines sont passées de 14 en 2000 à 77 en 2017, et en 2022 les médicaments contre les maladies rares représentaient près de la moitié de toutes les approbations de nouveaux médicaments.