Cada enfermedad rara afecta a pocas personas, por lo que antes de 1983 casi nadie desarrollaba fármacos para ellas: se aprobaban aproximadamente dos al año. El problema no era científico sino económico, ya que el mercado direccionable era demasiado pequeño para recuperar los costos de I+D.
La Ley de Medicamentos Huérfanos, firmada en enero de 1983, atacó la economía. Añadió un crédito fiscal del 25 % sobre la I+D elegible, eximió las tasas de usuario de la FDA y otorgó siete años de exclusividad comercial al primer tratamiento aprobado para una enfermedad designada que afectara a menos de 200.000 pacientes en Estados Unidos.
La exclusividad fue la palanca más potente: permitía a una empresa actuar como monopolista en un mercado diminuto, haciendo que incluso unas ventas modestas valieran la pena financiar. La designación también se convirtió en una señal de acceso exclusivo futuro, por lo que el capital fluyó hacia clases de fármacos que habían sido ignoradas.
Comprar un mercado huérfano con exclusividad, no con subsidios
Los grupos pequeños de pacientes nunca justificaron la economía normal de I+D de fármacos
La exclusividad de siete años crea un monopolio temporal que permite a una empresa fijar precios en un mercado diminuto
Un crédito fiscal y tasas eximidas reducen el costo del trabajo temprano de riesgo
El mecanismo de designación permite a las empresas reducir el riesgo, y luego escalar, por etapas
Para crear un mercado que no existiría, otorgar al ganador un monopolio temporal en lugar de una subvención única: la exclusividad escala con el éxito y no le cuesta nada por adelantado al Estado.
De 1983 a 2022, la FDA otorgó 6.340 designaciones huérfanas en 1.079 enfermedades raras y 882 primeras aprobaciones para 392 enfermedades, frente a la línea base de dos al año. Las aprobaciones huérfanas aumentaron de 14 en 2000 a 77 en 2017, y en 2022 los fármacos para enfermedades raras representaron casi la mitad de todas las aprobaciones novedosas.
CONSULTA LAS PRUEBAS
Las fuentes
- A comprehensive study of the rare diseases and conditions targeted by orphan drug designations and approvals over the forty years of the Orphan Drug Act Orphanet Journal of Rare Diseases · link.springer.com ·
- New Study Investigates the Number of Available Orphan Products, Generics and Biosimilars National Organization for Rare Disorders · rarediseases.org ·