희귀의약품법은 아무도 개발하지 않으려 했던 약물의 비용을 지불했다.

희귀질환은 각각 영향을 받는 사람이 적기 때문에 1983년 이전에는 거의 아무도 이에 대한 약물을 개발하지 않았다. 대략 1년에 두 개가 승인되었다. 문제는 과학이 아니라 경제학이었는데, 대상 시장이 연구개발 비용을 회수하기에 너무 작았기 때문이다.

1983년 1월에 서명된 희귀의약품법은 이 경제학을 공격했다. 이 법은 적격 연구개발에 대해 25% 세액공제를 추가하고, FDA 사용자 수수료를 면제하며, 미국 환자 20만 명 미만의 지정 질환에 대해 처음 승인된 치료제에 7년의 마케팅 독점권을 부여했다.

독점권은 가장 강력한 지렛대였다. 그것은 기업이 작은 시장에서 독점자처럼 행동할 수 있게 하여, 적은 매출조차도 투자할 가치가 있게 만들었다. 지정은 또한 미래의 독점적 접근에 대한 신호가 되었고, 그래서 자본은 그동안 무시되었던 약물군으로 흘러갔다.

보조금이 아니라 독점권으로 희귀의약품 시장을 사라

작은 환자 풀은 정상적인 약물 연구개발 경제성을 결코 정당화하지 못했다

7년 독점권은 기업이 가격을 책정할 수 있는 일시적 독점을 창출한다

세액공제와 수수료 면제는 위험한 초기 작업의 비용을 낮춘다

지정 메커니즘은 기업이 단계적으로 위험을 줄이고 확장할 수 있게 한다

존재하지 않을 시장을 만들려면 일회성 보조금이 아니라 승자에게 일시적 독점을 부여하라. 독점권은 성공에 따라 확대되고 국가에 초기 비용이 들지 않는다.

1983년부터 2022년까지 FDA는 1,079개의 희귀질환에 걸쳐 6,340건의 희귀의약품 지정을 부여했고, 392개 질환에 대해 882건의 최초 승인을 했다. 이는 연간 두 건이라는 기준선과 대조된다. 희귀의약품 승인은 2000년 14건에서 2017년 77건으로 증가했으며, 2022년에는 희귀질환 약물이 모든 신규 승인의 거의 절반을 차지했다.