Seltene Krankheiten betreffen jeweils nur wenige Menschen, daher entwickelte vor 1983 fast niemand Medikamente für sie: etwa zwei wurden pro Jahr zugelassen. Das Problem war nicht die Wissenschaft, sondern die Ökonomie, denn der adressierbare Markt war zu klein, um die F&E-Kosten zu decken.
Der Orphan Drug Act, unterzeichnet im Januar 1983, griff die Ökonomie an. Er führte eine Steuergutschrift von 25 % auf qualifizierende F&E ein, erließ die FDA-Nutzungsgebühren und gewährte der ersten zugelassenen Behandlung für eine designierte Krankheit bei unter 200.000 US-Patienten sieben Jahre Marktexklusivität.
Die Exklusivität war der stärkste Hebel: Sie erlaubte es einem Unternehmen, sich in einem winzigen Markt wie ein Monopolist zu verhalten, sodass selbst bescheidene Umsätze eine Finanzierung wert waren. Die Designierung wurde zudem zu einem Signal für künftigen exklusiven Zugang, sodass Kapital in Wirkstoffklassen floss, die zuvor ignoriert worden waren.
Einen Orphan-Markt mit Exklusivität kaufen, nicht mit Subventionen
Kleine Patientengruppen rechtfertigten nie die normale Ökonomie der Medikamenten-F&E
Eine siebenjährige Exklusivität schafft ein vorübergehendes Monopol, das ein Unternehmen bepreisen kann
Eine Steuergutschrift und erlassene Gebühren senken die Kosten der riskanten frühen Arbeit
Der Designierungsmechanismus lässt Unternehmen schrittweise Risiken abbauen und dann skalieren
Um einen Markt zu schaffen, der sonst nicht existieren würde, gewähre dem Gewinner ein vorübergehendes Monopol statt einer einmaligen Förderung – Exklusivität skaliert mit dem Erfolg und kostet den Staat im Voraus nichts.
Von 1983 bis 2022 erteilte die FDA 6.340 Orphan-Designierungen für 1.079 seltene Krankheiten und 882 Erstzulassungen für 392 Krankheiten, gegenüber dem Ausgangswert von zwei pro Jahr. Die Orphan-Zulassungen stiegen von 14 im Jahr 2000 auf 77 im Jahr 2017, und 2022 machten Medikamente für seltene Krankheiten fast die Hälfte aller neuartigen Zulassungen aus.
DEN BELEGEN FOLGEN
Die Quellen
- A comprehensive study of the rare diseases and conditions targeted by orphan drug designations and approvals over the forty years of the Orphan Drug Act Orphanet Journal of Rare Diseases · link.springer.com ·
- New Study Investigates the Number of Available Orphan Products, Generics and Biosimilars National Organization for Rare Disorders · rarediseases.org ·