O Orphan Drug Act financiou medicamentos que ninguém mais desenvolveria.

Cada doença rara afeta poucas pessoas, então antes de 1983 quase ninguém desenvolvia medicamentos para elas: cerca de dois eram aprovados por ano. O problema não era científico, mas econômico, já que o mercado endereçável era pequeno demais para recuperar os custos de P&D.

O Orphan Drug Act, assinado em janeiro de 1983, atacou a economia. Ele acrescentou um crédito fiscal de 25% sobre P&D qualificado, dispensou as taxas de usuário da FDA e concedeu sete anos de exclusividade de comercialização ao primeiro tratamento aprovado para uma doença designada que afetasse menos de 200.000 pacientes nos EUA.

A exclusividade foi a alavanca mais forte: permitia que uma empresa agisse como monopolista em um mercado minúsculo, tornando até vendas modestas dignas de financiamento. A designação também se tornou um sinal de acesso exclusivo futuro, de modo que o capital fluiu para classes de medicamentos que haviam sido ignoradas.

Compre um mercado órfão com exclusividade, não com subsídios

Grupos pequenos de pacientes nunca justificaram a economia normal de P&D de medicamentos

Sete anos de exclusividade criam um monopólio temporário que permite à empresa definir preços com margem

Um crédito fiscal e taxas dispensadas reduzem o custo do trabalho inicial de risco

O mecanismo de designação permite que as empresas reduzam o risco, depois escalem, em etapas

Para criar um mercado que não existiria, conceda ao vencedor um monopólio temporário em vez de uma subvenção única — a exclusividade escala com o sucesso e não custa nada ao Estado antecipadamente.

De 1983 a 2022, a FDA concedeu 6.340 designações órfãs em 1.079 doenças raras e 882 primeiras aprovações para 392 doenças, contra a linha de base de duas por ano. As aprovações órfãs subiram de 14 em 2000 para 77 em 2017, e em 2022 os medicamentos para doenças raras representaram quase metade de todas as aprovações de novos fármacos.