希少疾病用医薬品法は、誰も開発しなかった薬のために資金を払った。

希少疾病はそれぞれ罹患者が少ないため、1983年以前はほとんど誰もその治療薬を開発しなかった。承認されるのは年におよそ2件だった。問題は科学ではなく経済であり、対象市場が研究開発費を回収するには小さすぎた。

1983年1月に署名された希少疾病用医薬品法は、この経済性に打ち込んだ。対象となる研究開発に25%の税額控除を追加し、FDAの使用者料を免除し、米国の患者数20万人未満の指定疾病に対する最初の承認治療薬に7年間の市場独占権を与えた。

独占権が最も強力な梃子だった。企業が小さな市場で独占者のように振る舞えるようになり、ささやかな売上でも資金を投じる価値が生まれた。指定は将来の独占的アクセスのシグナルにもなり、それまで無視されていた薬剤クラスに資本が流れた。

補助金ではなく独占権で希少疾病市場を買う

小さな患者プールでは通常の医薬品研究開発の経済性を正当化できなかった

7年間の独占権は企業が価格を設定できる一時的な独占を生み出す

税額控除と料金免除はリスクの高い初期作業のコストを下げる

指定の仕組みにより企業は段階的にリスクを低減し、その後拡大できる

存在しないであろう市場を創出するには、勝者に一時的な独占権を与えるのであって、一回限りの補助金を与えるのではない。独占権は成功に応じて拡大し、国家に前払いのコストをかけない。

1983年から2022年までに、FDAは1,079の希少疾病に対して6,340件の希少疾病用指定を付与し、392の疾病に対して882件の初回承認を行った。これは年2件という基準値と対照的である。希少疾病用承認は2000年の14件から2017年には77件に増え、2022年には希少疾病用医薬品が新規承認全体のほぼ半数を占めた。