#713 2006 · PatientsLikeMe (Heywood brothers) · Healthcare / patient data
让患者自己在网上记录症状，用几个月就做完了随机临床试验要花几年才敢尝试的事——还推翻了一个真实的药物断言
问题
罕见病患病人数太少、试验管线太慢，任何单个医生或单项研究都看不到跨病例的真实规律
背景
Stephen Heywood 于 1998 年被确诊肌萎缩侧索硬化症（ALS），这种病当时无药可治，患者和家人也没有切实可行的方法看到自己的病程与别人相比如何——医生只看到自己那点小病例，临床试验又慢得远帮不上某个患者做即时治疗决定。他的兄弟 Jamie 和 Ben Heywood 与一位麻省理工学院的旧同学，亲眼目睹了这片信息真空，着手搭建医生和试验都不提供的东西：让患者能在几千个同类人的背景里看到自己病情的途径。
理解一种罕见、缓慢进展疾病的标准工具，也就是临床研究的通用工具——小规模试验、同行评审发表、长达数年的周期——其中没有一样能回答某个患者真正急需的答案，比如早期研究里出现的某种新疗法，到底对此刻正在服用它的人有没有用。
换别人会怎么做
等待一场正式的随机对照试验来验证锂剂能否延缓肌萎缩侧索硬化症（ALS）的病程——这是医学上严格、标准的循证路径，也是大多数患者和医生唯一认为有效的路径，但一场试验要花好几年，一个正在为今天的治疗做决定的 ALS 患者等不起。
他们看到了什么
没有任何一个患者、甚至任何一位医生手头的那点病例，能看清锂剂在 ALS 人群里到底有没有效——而平台也不需要一个正式试验才能看清，因为几千名患者本来就在自行试药、并记下自己的症状。一场试验设意要揭示的那个规律，早已由真实患者在做真实治疗决定时生成了；它需要的只是被收进一种可比较、结构化的格式，而不是散落在无人汇总的单个病历里。
那一手
创立于 2006 年的 PatientsLikeMe 让患者自己一段一段地记录结构化症状、治疗与副作用数据，把数据集建立在那类毫不起眼、单独看不见、只有汇总才显形的记录之上。2008 年一项小型意大利研究提示锂剂或可延缓 ALS 病程后，PatientsLikeMe 约 10% 的 ALS 用户不等正式试验、自行开始服用——平台的算法抓出 149 名服锂者，与 447 名病程轨迹相近的未服药对照组匹配，用患者自己的记录即时跑出了一场非正式的观察性试验。
为什么管用
结构化的自报式记录把每个患者那个单独毫不起眼的数据点，变成一行行数据、汇成足以揭示单一病例永远看不出的群体规律的数据集；因为平台约有 10% 的 ALS 患者已自发开始服用锂剂，「谁吃了、谁没吃」这种天然差异便形成了两个可比的组，无需招募或随机化任何人进试验组。用同一批记录把服锂者与病程相近的非服锂者配对，研究者便能在既有数据上近似地做一次对照比较，把好几年试验时间压缩成对患者本来就在生成的信息的一次分析。
值了多少
配对队列分析发现，服用 12 个月后锂剂对 ALS 病程进展没有影响，比正式随机试验早数年就推翻了先前断言；这项 2011 年发表于《自然生物技术》的研究，是最早证明网络自报数据能加速药物评价的案例。彼时 PatientsLikeMe 已逾 10 万患者追踪 500 多种病症。
什么时候会失灵
它依赖足够多的患者用可比、结构化的数据做记录，配对队列的比较才在统计上有意义——条件太罕见，或平台太小到不了临界规模，就会留下它本要填补的同一种信息真空。它也无法完全取代随机化：自行选择服用未经验证疗法的患者，与不服药者之间，可能存在配对算法无法完全控制的差异，所以这个方法比正式试验更快、响应更及时，却比真正的随机化冒更高隐藏混杂因素的风险。
后来呢
PatientsLikeMe 的锂剂研究被引为里程碑式的早期证据，证明患者生成的真实世界数据能切实为临床研究出力；该平台的模式——患者是主动的数据贡献者，而非被动的试验对象——影响了此后医疗研究与监管科学里更广泛的真实世界证据运动。
资料来源
- [1]Accelerated clinical discovery using self-reported patient data collected online and a patient-matching algorithmNature Biotechnology (via PubMed), 2011pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
- [2]Data from Patient Social Network Refutes Lithium for ALSMIT Technology Review, 2011technologyreview.com