#706 1983 · U.S. Congress (Rep. Henry Waxman) / Abbey Meyers · Pharmaceuticals / rare disease drug development
国会通过给予药物独占权，而非专利保护，解决了罕见病药物的激励难题
问题
专利保护无法激励那些建立在已过期、本就不可申请专利的陈旧化合物之上的疗法
背景
到 1980 年代初，罕见病患者面对的是后来被称为「孤儿药」的局面——某类疾病患病人数太少，公司预期连临床试验和监管审批的开销都收不回，哪怕一种有希望的疗法在某种形态上已存在。Abbey Meyers 的儿子罹患图雷特综合征，她亲身体会到这一点：一直在帮儿子的一种药忽然买不到了，因为制造商没有任何财务理由为一个这么小的市场继续争取 FDA 批准。
Meyers 与一个罕见病患者倡导者联盟开始游说国会，电视节目《Quincy, M.E.》主演、演员 Jack Klugman 在节目里播了一个罕见病故事线之后为此作证。但单靠加强专利保护——业内惯用的激励——解决不了根本问题：许多最有前景的罕见病疗法建立在几十年老药、天然物质或从来就不可申请专利的药物之上，更强的专利也无从保护它们。
换别人会怎么做
指望普通的专利保护来推动制药公司开发罕见病疗法，就像它推动业内其他一切一样——这是标准激励机制，而它对许多搭建在几十年老药、已过期的专利或天然物质之上的罕见病疗法根本无效，因为这些化合物从一开始就没能申请专利。
他们看到了什么
问题不在于罕见病市场小——只要一家公司有把握独占某个小市场，小市场照样能赚钱。真正的问题更窄、更具体：许多最有前景的罕见病疗法用的化合物早已专利过期，或从来不可申请专利，所以无论怎么修法，都没有专利可用来授予排他权。Henry Waxman 的法案通过把排他权与专利彻底脱钩解决了这个问题——把七年的市场排他权直接作为赢得某项罕见病监管批准的奖励，而不论所用药本身能否申请专利。
那一手
由众议员Henry Waxman提出、1983年1月4日经里根总统签批生效的《孤儿药法案》，授予任何赢得FDA批准、以治疗某项指定罕见病的公司七年市场排他权——不论药物本身可否申请专利——并配以临床试验联邦拨款，以及相当于检测成本50%的税收抵免。
为什么管用
把排他权系在针对某特定罕见病适应症获得 FDA 批准这一行为上，而非专利所有权上，法律便在一个原本空白的地方生出了真正的新激励——公司愿意投入临床试验，去证明一种老旧的、不可申请专利的化合物对罕见病有效，因为它知道即使没有专利，批准后七年内也没有竞争者能就同一用途销售等效药物。因为排他权附着在审批本身，它对几十年的过期专利分子和对全新可专利分子起的作用完全一样，正好弥合了普通专利法留下的那处缺口。
值了多少
因为排他权系于监管批准而非专利所有权，它奖励一家公司证明某种老旧的、不可专利的化合物对罕见病有效，与奖励一款全新的可专利药物同样有力。法案通过五个月后，Meyers 与她的同道创立了罕见疾病国家组织（NORD），Meyers 任首任主席，继续推动进一步改革。
什么时候会失灵
它只奖励开发和验证疗法的真实投入——一家已在销售常见病药物的公司，可以为同一种药物的某个更窄的罕见病用途申请孤儿药资格，用相对很少的增量工作就拿到数年排他权；几十年来这类批评一直缠着这项法案，因为公司找到了把别处已然盈利的药物指定为孤儿药的办法。而且，经监管审批而非专利审查授予的排他权，绕开了专利体系自身的「新颖性」和「创造性」要求——正是这种灵活性让它威力强大，也正因如此它更多被当作漏洞来争议，而非单纯的灵药。
后来呢
《孤儿药法案》不依赖专利的排他权模式此后被多国药监机构借鉴，美国也把它延伸至相关的激励项目；它至今仍被视为把罕见病药物研发从无人愿进的市场，改造成真金白银、虽然仍有争议的制药投资领域。同一设计几十年来也招致批评，反对者认为公司学会了用窄化的孤儿药指定，去延长在更大市场里本已盈利的药物的排他期。
资料来源
- [1]Orphans in the Market: The History of Orphan Drug PolicySocial History of Medicine, via PubMed Central, 2019pmc.ncbi.nlm.nih.gov
- [2]Designating an Orphan Product: Drugs and Biological ProductsU.S. Food and Drug Administration, 2024fda.gov